鄭州源創基因科技有限公司成立于2016年，由哥倫比亞大學博士后趙輝，歸國創辦的國家高新技術企業。擁有97項知識產權及實用技術，業務遍布上海、重慶、深圳、北京等城市，總部在鄭州航空港區。
系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種典型的自身免疫性疾病，中國患者超百萬。其核心病理機制在于免疫系統“敵我不分”，產生大量自身抗體攻擊皮膚、關節、腎臟等器官，導致多系統炎癥和器官損傷。
據統計，約40%的SLE患者會發展為狼瘡腎炎，其中10年內的終末期腎病進展率達10%至30%，傳統治療依賴糖皮質激素和免疫抑制劑，雖能控制病情，但長期使用易引發股骨頭壞死、感染等嚴重副作用，且難治性患者5年死亡率曾高達45%。
免疫失衡：SLE的深層密碼
SLE的免疫失衡表現為多維度異常：B細胞過度活化產生大量自身抗體（如抗dsDNA抗體）；T細胞功能紊亂，促炎性Th17細胞增多而調節性T細胞（Treg）減少；樹突狀細胞異常活化，持續呈遞自身抗原；調節性免疫細胞數量或功能缺失。這些因素共同導致持續性炎癥反應，形成“攻擊-損傷-修復”的惡性循環。理想的治療策略需同時抑制異常免疫攻擊并重建免疫平衡。
間充質干細胞（MSCs）：免疫調節的“微調師”
MSCs是分布于骨髓、脂肪、臍帶等組織的成體干細胞，其治療SLE的核心優勢在于強大的免疫調節能力而非直接替代受損細胞：
抑制T細胞過度活化：通過分泌TGF-β、PGE2等因子抑制促炎性Th17細胞，同時促進Treg增殖，重建免疫耐受；
調控B細胞功能：減少自身反應性B細胞數量，抑制其向漿細胞分化，降低自身抗體水平；
調節樹突狀細胞成熟：阻止其過度激活，減輕抗原呈遞壓力；
釋放修復因子：如IL-10、VEGF等，促進受損組織修復并減輕炎癥。
南京鼓樓醫院臨床研究顯示，異體臍帶來源MSCs應用難治性SLE患者后，SLE疾病活動指數（SLEDAI）顯著下降，部分患者實現長期緩解，腎功能明顯改善。全球超1500例SLE患者接受MSCs治療的長期隨訪（平均5年）顯示，總生存率達84%，34%患者達臨床緩解，且未增加腫瘤或感染風險。
CAR-NK細胞療法：精準清除的“生物導彈”
2025年11月，我國海軍軍醫大學長海醫院團隊在《柳葉刀》發表全球首項同種異體CD19 CAR-NK細胞治療SLE的臨床研究。該研究采用健康供體NK細胞經基因工程改造，制備出“現貨型”CAR-NK藥物KN5501，靶向B細胞表面CD19抗原。
研究納入18例復發/難治性SLE患者（18-65歲），中位隨訪12個月（最長18個月）。結果顯示，完成1年以上隨訪的9例患者中，6例（67%）實現DORIS緩解并達狼瘡低疾病活動狀態，無復發；患者精神狀態、生活質量及工作能力顯著改善。安全性方面，僅1例（6%）出現1級細胞因子釋放綜合征，無神經毒性、嚴重感染或劑量限制性毒性。
結語
從傳統免疫抑制到干細胞精準治療，SLE的治療已進入“免疫重置”新時代。隨著更多高質量臨床研究的開展，干細胞療法有望成為難治性SLE的治療方案，最終實現“無藥緩解”的終極目標。這一進程不僅需要科研人員的持續突破，更需要醫患共同參與，推動治療可及性提升，讓科學之光真正惠及每一位患者。
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41240964/
https://mp.weixin.qq.com/s/birwGeyO4oLRsMmot1munQ